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Titre original :
Innovative Methods for Rare Disease Drug Development
Contenu du livre :
Aux États-Unis, une maladie rare est définie par la loi sur les médicaments orphelins (Orphan Drug Act) comme un trouble ou une affection qui touche moins de 200 000 personnes. Pour l'approbation des médicaments "orphelins" pour les maladies rares, l'approche traditionnelle de l'analyse de puissance pour le calcul de la taille de l'échantillon n'est pas réalisable parce qu'il n'y a qu'un nombre limité de sujets disponibles pour les essais cliniques. Dans ce cas, des approches innovantes sont nécessaires pour fournir des preuves substantielles répondant aux mêmes normes d'assurance statistique que les médicaments utilisés pour traiter les maladies courantes. Innovative Methods for Rare Disease Drug Development se concentre sur les applications biostatistiques en termes de conception et d'analyse dans la recherche et le développement pharmaceutiques d'un point de vue réglementaire et scientifique (statistique).
Principales caractéristiques :
⬤ Examine les questions critiques (par exemple, la sélection du point final/de la marge, les exigences en matière de taille de l'échantillon et la conception innovante complexe).
⬤ Permet de mieux comprendre les concepts et les méthodes statistiques qui peuvent être utilisés dans le cadre de l'examen et de l'approbation réglementaires.
⬤ Clarifie les questions statistiques controversées dans le cadre de l'examen et de l'approbation réglementaires de manière précise et fiable.
⬤ Formule des recommandations pour l'évaluation des dossiers de demande d'autorisation concernant les maladies rares.
⬤ propose des plans d'étude et des méthodes statistiques innovants pour le développement de médicaments pour les maladies rares, y compris des plans d'essai n -of-1, des plans d'essai adaptatifs et des protocoles principaux tels que des essais de plate-forme.
⬤ Fournit des informations sur les orientations réglementaires actuelles en matière de développement de médicaments pour les maladies rares, comme la thérapie génique.
Autres informations sur le livre :
| ISBN : | 9780367502102 |
| Auteur : | |
| Éditeur : | |
| Langue : | anglais |
| Reliure : | Relié |
| Année de publication : | 2020 |
| Nombre de pages : | 306 |
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