Avis des lecteurs
Résumé:Ce livre est très apprécié pour son exploration complète de l'histoire et du développement des médicaments orphelins dans le secteur de la biotechnologie. Il est loué pour son contenu bien documenté, ses histoires captivantes de personnes touchées par des maladies rares et ses aperçus de l'industrie. Les lecteurs le trouvent instructif, ce qui le rend précieux pour divers professionnels de la biotechnologie et de la médecine.
Avantages:⬤ Vue d'ensemble complète et bien documentée des médicaments orphelins
⬤ Histoires captivantes de patients et de familles
⬤ Précieux pour les étudiants et les professionnels de la biotechnologie et de la médecine
⬤ Offre un aperçu des défis et des progrès de l'industrie
⬤ Souligne le dévouement des familles et des individus dans le domaine.
Certains concepts concernant la définition des médicaments orphelins peuvent nécessiter des mises à jour pour refléter les avancées scientifiques récentes ; le contenu potentiellement dense peut ne pas plaire aux lecteurs occasionnels.
(basé sur 4 avis de lecteurs)
Titre original :
Inside the Orphan Drug Revolution: The Promise of Patient-Centered Biotechnology
Contenu du livre :
Les progrès de la médecine ont permis d'améliorer les traitements de maladies humaines répandues et familières telles que le cancer, le diabète et les maladies cardiaques. Pourtant, il existe des milliers de maladies beaucoup moins courantes, la plupart d'origine génétique, chacune qualifiée de rare parce qu'elle n'affecte qu'un petit nombre de personnes.
Ces groupes de patients ont longtemps été ignorés par une industrie pharmaceutique qui les jugeait trop petits pour rentabiliser l'investissement nécessaire à la mise au point d'un remède efficace. Pourtant, ces maladies orphelines ont collectivement causé de la misère et des dépenses, souvent bien plus importantes que les affections plus courantes, à des dizaines de millions de personnes et à leurs familles.
Des dizaines de millions de personnes et leurs familles.
Il y a quarante ans, trois étincelles ont déclenché une révolution qui a transformé les perspectives des patients atteints de maladies rares. L'adoption de la loi américaine de 1983 sur les médicaments orphelins a résulté de la pression publique exercée par les patients atteints de maladies rares, leurs familles et leurs défenseurs. L'épidémie de sida en a déclenché d'autres.
L'épidémie de sida a déclenché un activisme supplémentaire, aggravé lorsque des patients atteints d'une maladie rare, l'hémophilie, sont devenus séropositifs à la suite d'une perfusion de produits sanguins contaminés. La troisième étincelle a été l'émergence, au début des années 1980, de sociétés de biotechnologie telles que Genentech, Amgen et Biogen, qui ont eu recours au génie génétique, alors tout nouveau, plutôt qu'à la biotechnologie.
Approches conventionnelles du développement pharmaceutique. Peu après, Genzyme est devenue la première entreprise à mettre au point un traitement pour une maladie génétique rare, la maladie de Gaucher, qui allait transformer l'industrie.
Jim Geraghty a participé avec passion à la révolution des médicaments orphelins depuis ses débuts, en tant que consultant en stratégie, cadre dans le domaine de la biotechnologie et chef d'entreprise. Son livre est en partie une histoire, avec des récits de témoins oculaires sur les progrès réalisés et des portraits.
Les scientifiques et les médecins pionniers, les militants infatigables et les chefs d'entreprise visionnaires qui ont permis à la révolution de se produire. Il raconte également des histoires profondément personnelles de patients et de parents prêts à s'engager dans des thérapies nouvelles et non éprouvées. Mais Geraghty utilise également son expérience exceptionnelle et son point de vue pour.
se réjouir de l'immense promesse que représentent les technologies les plus récentes, comme la thérapie génique et l'édition de gènes, pour le traitement des patients d'aujourd'hui et de demain. Il conclut par une réflexion approfondie sur des questions importantes. Pourquoi les médicaments destinés à traiter les maladies orphelines coûtent-ils si cher ? Comment pouvons-nous nous assurer qu'ils sont.
Abordables ? Comment évaluer leur efficacité de manière responsable ? Et comment élargir leur accès à l'échelle internationale ? Ce livre illustre de manière graphique et poignante le chemin parcouru par cette importante révolution des soins de santé et nous rappelle que si elle n'est pas soutenue, elle pourrait s'arrêter avant d'avoir tenu ses immenses promesses.
n'ait été remplie.
Autres informations sur le livre :
| ISBN : | 9781621824688 |
| Auteur : | |
| Éditeur : | |
| Langue : | anglais |
| Reliure : | Relié |
| Année de publication : | 2022 |
| Nombre de pages : | 264 |
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