Développement de médicaments pour les maladies rares

Développement de médicaments pour les maladies rares (Bo Yang)

Titre original :

Drug Development for Rare Diseases

Contenu du livre :

Une maladie est définie comme rare si sa prévalence est inférieure à 200 000 aux États-Unis. On estime qu'il existe plus de 7 000 maladies rares, qui touchent collectivement 30 millions d'Américains, soit 10 % de la population des États-Unis. Ce domaine de maladies diverses et complexes pose des défis aux patients, aux soignants, aux autorités de réglementation, aux développeurs de médicaments et à d'autres parties prenantes. Cet ouvrage se propose

Il donne un aperçu des problèmes communs auxquels sont confrontés les développeurs de médicaments pour les maladies rares, résume les défis spécifiques au développement clinique dans les petites populations, discute des stratégies de développement de médicaments dans un environnement réglementaire en constante évolution, explique la génération et l'utilisation de différentes données et preuves.

À l'intérieur et au-delà des essais cliniques, et en utilisant des exemples récents pour démontrer ces défis et les stratégies de développement qui répondent à ces défis.

Caractéristiques principales :

- Maladies rares.

- Développement de médicaments.

- Conception innovante des essais cliniques.

- Approbation réglementaire.

- Preuves concrètes.